全程導(dǎo)醫(yī)網(wǎng) 徐州就醫(yī)信息：5月15日，為了讓得急性淋巴細胞白血病的姐姐小麗早日康復(fù)，弟弟軍軍勇敢地站了出來，為11歲姐姐捐獻造血干細胞。經(jīng)過一個月的造血干細胞移植治療，小麗戰(zhàn)勝了移植期間的排異反應(yīng)，如今成功出倉，回到血液科普通病房接受下一步治療。徐醫(yī)附院血液科的醫(yī)護也為成功出倉的小患者送上鮮花。
認識小麗的人都說，她是不幸的，卻也是幸運的。11歲的女孩腦子里應(yīng)該充滿奇思妙想，眼睛里是絢麗的色彩，而小麗的眼中透露著異常的堅定和勇敢。她拉著弟弟：“沒想到弟弟這么小捐髓救我，以后等我好了，換我來守護你。”
化療無效
2019年8月份，當時只有10歲的小麗因間斷發(fā)熱半月余來到徐醫(yī)附院血液科就診。據(jù)小麗及其家人介紹，小麗在半個月前一次洗澡后出現(xiàn)受涼、發(fā)熱的癥狀，體溫超過38.5℃，并有畏寒、打寒戰(zhàn)的現(xiàn)象，偶爾還會咳嗽。家人帶著小麗到當?shù)卦\所就診，考慮為受涼導(dǎo)致呼吸道感染，并給予抗感染治療。用藥后體溫有所下降，但幾天后，小麗再次發(fā)熱，家人又帶著她來到徐州市兒童醫(yī)院，醫(yī)生給小麗檢查血常規(guī)時發(fā)現(xiàn)，她的白細胞及血小板正常，但淋巴細胞比例增多，并有貧血。在進行進一步骨髓細胞學(xué)檢查后發(fā)現(xiàn)，小麗骨髓增生活躍，淋巴細胞明顯增多并以原始淋巴細胞增多為主，達到了99%，綜合各項檢查結(jié)果提示，小麗患上了急性淋巴細胞白血病。醫(yī)生建議小麗到徐醫(yī)附院血液科進一步治療。家人慕名找到了徐醫(yī)附院血液科桑威主任。
桑威主任回憶小麗第一次入院的情形：“由于發(fā)現(xiàn)比較及時，小麗入院時身體狀況尚可，除了偶爾感到頭暈、乏力外，并沒有其他較嚴重的癥狀。”入院后，桑主任給小麗制訂了第一階段的化療方案。
桑威主任介紹，化療是兒童急性淋巴細胞白血病的優(yōu)選方案，也是常規(guī)的治療方法?；煂和籽∮休^好的療效，大多數(shù)的患兒可以通過化療達到治愈。小麗接受化療后，進行復(fù)查提示病情有所緩解，繼續(xù)對她進行了CAM方案早期強化治療。但是，再次進行骨穿檢查卻發(fā)現(xiàn)，小麗的原發(fā)病復(fù)發(fā)了，小姑娘成為那小部分化療不成功的患兒之一。
小麗的化療失敗了，看著笑容又一次從小麗和她家人的臉上消失，桑威主任也很難過。“如果這個病例放到以前，我們可能就無能為力了，只能眼看著病人的狀態(tài)一天不如一天，出現(xiàn)感染、休克、出血……直至死亡。”“不到最后一刻絕不輕言放棄。”這是桑主任對自己說的，也是他對小麗的家人說的。
新方法帶來新希望
桑威主任所在的徐醫(yī)附院血液科是淮海經(jīng)濟區(qū)的淋巴瘤診療中心，一直致力于淋巴瘤的規(guī)范化診斷和治療，并努力保持和國際同步的診療水平，而且桑主任擅長淋巴瘤的規(guī)范化診斷和治療，具有豐富的CAR-T細胞治療等免疫治療經(jīng)驗。經(jīng)血液科專家組多次討論，決定向小麗及其家人推薦該科目前開展較好的CAR-T技術(shù)：“由于小麗前期化療沒能達到預(yù)期效果，我們決定對她使用這種新型療法。”
據(jù)桑威主任介紹，CAR-T是一種新型的細胞免疫療法，在急性B淋巴細胞白血病和B細胞淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式。“CAR-T的全稱叫做嵌合抗原受體T細胞免疫治療，和其它化療、放療等治療方法不同，CAR-T技術(shù)的基本原理是利用病人自身的淋巴細胞來攻擊癌細胞，經(jīng)過改造的T淋巴細胞具有靶向性的攻擊能力，能夠精準識別患者體內(nèi)的腫瘤細胞并擊破它。”
桑威主任說，首先要從病人體內(nèi)分離免疫T細胞，用基因工程技術(shù)給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞并且同時激活T細胞的嵌合抗體，也即制備CAR-T細胞。然后在體外培養(yǎng)，大量擴增CAR-T細胞。一般一個病人需要幾十億，乃至上百億個CAR-T細胞(病人體形越大、需要的細胞越多)，再把擴增好的CAR-T細胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)。
治療過程中要嚴密監(jiān)護病人，尤其是控制前幾天身體的劇烈反應(yīng)。整個療程需持續(xù)3個星期左右，其中細胞“提取-修飾-擴增”需要約2個星期，花費時間較長。
桑威主任與小麗的家人進行了充分的溝通，將她的詳細病情及進行CAR-T治療的各種利弊全部解釋清楚，家人最終同意對小麗施行CAR-T橋接異基因造血干細胞移植治療。2019年11月27日，所有前期準備工作完成后，桑威主任帶領(lǐng)其治療團隊對小麗進行了細胞采集，經(jīng)過體外細胞制備、擴增等過程，于2019年12月18日給小麗回輸了CAR-T細胞，整個輸注過程非常順利。
接下來的，就是一系列更加復(fù)雜、更需耐心與細心的護理工作。“因為這是一種新療法，與療效同樣重要的是副作用的防控。CAR-T細胞在識別殺傷腫瘤細胞的同時，會釋放大量的炎癥因子，往往導(dǎo)致患者一過性的炎癥反應(yīng)，凝血功能異常，以及中樞的神經(jīng)毒性。”桑主任說，這就需要血液科護理團隊24小時密切監(jiān)控小麗的身體狀況，哪怕發(fā)現(xiàn)一點點異常也要及時反饋給醫(yī)生并做出及時處理。
小麗這個病例的成功，主要是CAR-T技術(shù)的應(yīng)用。經(jīng)徐醫(yī)附院血液科科主任李振宇教授介紹：“徐醫(yī)附院血液科是江蘇省醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主委單位，也是區(qū)域的醫(yī)療中心，在徐開林教授的帶領(lǐng)下，一直致力于血液病的臨床治療和研究，不斷開拓新的治療技術(shù)，在2019年中科院的科技排名中，附院血液科排名前20名。血液科早在2015年，就在徐開林教授的帶領(lǐng)下，開始啟動CAR-T療法，也是人源化CAR-T國內(nèi)第一家研發(fā)、中國大陸第一家在國際權(quán)威期刊《Am J Hematol》上發(fā)表論文、國內(nèi)第一家通過美國AABB認證的科室。目前治療的病人已達300多例，總體有效率達到八成以上，治療水平走在全國前列，治療數(shù)量位列全國前十名。”李主任介紹：“CAR-T治療給難治、復(fù)雜的腫瘤患者延長了原有的生命期限，帶來了新的希望。”
值得一提的是，由于CAR-T目前只能用病人自身的免疫細胞來改造得到，其成本是非常高昂的，國外一個患者大概需要數(shù)百萬的治療費用。“徐醫(yī)附院血液科目前為患者免費提供CAR-T治療，這對化療無效的患者來說是一個很大的福利。”
移植8歲同胞弟弟骨髓
小麗進行CAR-T治療非常成功，病情也得到了緩解，為什么還要再進行骨髓移植呢?桑主任解釋說：“CAR-T目前還不能使病人獲得一個持續(xù)的長時間的緩解，很多病人經(jīng)過CAR-T治療后還會復(fù)發(fā)。形象一點說，就是這種細胞總有用盡的時候，而患者體內(nèi)總會殘留或多或少的白血病細胞，它們還在不斷地產(chǎn)生，所以我們主張，CAR-T成功后還要盡快給患者做骨髓移植。”
今年3月31日，小麗再次來到徐醫(yī)附院血液科，和她一起來的還有她的同胞弟弟軍軍(化名)，8歲的軍軍將為姐姐提供造血干細胞，幫助姐姐完成異基因造血干細胞移植治療，即俗稱的骨髓移植。
由于是在疫情期間，血液科醫(yī)護人員為姐弟倆進行了全面的入院檢查，完全符合手術(shù)指標后，采集了軍軍的造血干細胞進行培養(yǎng)，待各種指標合格后輸給姐姐小麗。
“這個病例的成功真是太不容易了，沒有方方面面的配合，就沒有各項治療的順利進行。”桑主任感慨地說：“首先是醫(yī)患互信，小麗的父母這一點做得非常好，他們相信徐醫(yī)附院，相信我們的治療團隊，對我們提出的治療方案都相當配合，給予我們充分的理解，這樣我們才能放開手腳，給病患提供最好的治療。”
小麗還是一位特殊血型的患者，就是俗稱的“熊貓血”，這也給治療帶來不少難度，桑主任說：“在進行骨髓移植時，我們一度也非常擔心。當時正值新冠肺炎疫情期間，醫(yī)院一些科室還不能正常運轉(zhuǎn)，血庫存血也告急。萬一病人出現(xiàn)出血不止，沒有足夠的血液支持，病人將會陷入危險。”好在醫(yī)院血庫和市中心血站在得知情況后，都為小麗亮起綠燈——只要有需要，一定全力配合，保證患者用血。
提到對小麗的成功治療，主治醫(yī)生，醫(yī)學(xué)博士、徐醫(yī)附院血液科副主任桑威印象深刻，“這個病例的治療過程可謂一波三折，可以概括總結(jié)為幾個關(guān)鍵詞——化療無效、CAR-T技術(shù)成功運用、同胞弟弟骨髓移植，再加上患兒家屬與我們之間的醫(yī)患互信以及治療過程中與社會各界的溝通互助，才成就了這樣一例成功的案例，也才有了小麗臉上燦爛的笑容。”
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