凝血因子就像糧食，只要能夠及時(shí)補(bǔ)充，血友病人可以像正常人一樣生活
血友病治療：難在錢和藥
我國(guó)診斷和治療水平低下，血友病人14歲以下50%出現(xiàn)殘障，18歲以上90%出現(xiàn)殘障
“媽媽，請(qǐng)別攔著我/讓我去跑，讓我去奔跑/我想奔跑，我要盡情地奔跑/我要體驗(yàn)奔跑時(shí)酣暢淋漓的快感！”
這是一位血友病兒童的呼喊。奔跑、玩耍……這些很正常的事，在血友病兒童眼里，竟成了一種奢望。有人說，“上帝遺忘了一組數(shù)據(jù)”（凝血因子缺乏癥），他們“就匆匆來到人間”。對(duì)于血友病兒童來說，從出生的第一天起，厄運(yùn)就開始伴隨：經(jīng)常反復(fù)出血，一個(gè)小的傷口就會(huì)讓他們血流不止；每天都要忍受難以形容的疼痛，甚至關(guān)節(jié)變形……
“不知道用罕見這個(gè)詞是否恰當(dāng)，全世界血友病的平均比例是十萬分之十五至二十，國(guó)內(nèi)不足萬分之一。只是……我中獎(jiǎng)。”一位不愿透露姓名的血友病患者說。一個(gè)周末，他和大院里的小孩約好次日早上一起去公園，可是半夜就被疼醒了，膝關(guān)節(jié)腫得像剛出籠的饅頭，只能躺在床上發(fā)顫。
書淇今年7歲了。因患有血友病，他的左膝關(guān)節(jié)腫得像成年人，已不能正常行走。這個(gè)喜歡畫畫和唱歌的活潑孩子，6歲上學(xué)，一年級(jí)總共在學(xué)校時(shí)間為36天，二年級(jí)還沒能返回過課堂。他絕大部分日子在家中的床上度過。不發(fā)病的時(shí)候，他就搬把椅子坐到陽臺(tái)上，呆呆地看著外面的大樹、汽車。
在患血友病兒子關(guān)節(jié)出血、疼得死去活來之時(shí)，一位姓陳的母親抱著孩子上了7樓窗臺(tái)。在她準(zhǔn)備跳下去的一瞬間，兒子突然強(qiáng)忍哭聲說：“媽，我不疼了。”
血友病是一種由于血液中某些凝血因子的缺乏而產(chǎn)生嚴(yán)重凝血障礙的遺傳性出血疾病。最常見的甲型血友病，約占先天性出血疾病的85%，都是因凝血因子Ⅷ缺乏導(dǎo)致的。血友病是男性發(fā)病、女性傳遞。當(dāng)患病男性與正常女性婚配后，所生的女兒即會(huì)攜帶致病基因；攜帶致病基因的女性再與正常男性結(jié)婚，所生的男孩有50%的可能患病，女孩則有50%的可能繼續(xù)成為致病基因的攜帶者，將疾病接著傳遞給她的下一代。
關(guān)節(jié)出血，是血友病最可怕的癥狀之一。關(guān)節(jié)反復(fù)出血，是致殘的主要原因。創(chuàng)傷、行走過久、運(yùn)動(dòng)等會(huì)引起滑膜出血，而出血引起的風(fēng)險(xiǎn)可能影響身體各個(gè)器官。我國(guó)大多數(shù)血友病患者都是由關(guān)節(jié)損壞導(dǎo)致殘疾，最終失去學(xué)習(xí)和勞動(dòng)能力。
據(jù)推算，我國(guó)現(xiàn)有血友病患者8萬人左右，登記患者5000人，現(xiàn)在能夠堅(jiān)持治療的僅1000人左右。由于診斷和治療水平低下，大量患者還沒有被診斷發(fā)現(xiàn)。血友病人的平均存活年齡大概是14歲，14歲以下大約有50%出現(xiàn)殘障，18歲以上的有90%出現(xiàn)殘障。
醫(yī)保覆蓋率低，報(bào)銷水平低，再加上社會(huì)救助資金缺乏，血友病兒童群體生存艱難
血友病目前沒有根治辦法，但只要采取替代治療注射凝血因子，患者就可以正常生活。
“凝血因子就像糧食，只要能夠及時(shí)補(bǔ)充，血友病人可以像正常人一樣生活。但最關(guān)鍵的是兩點(diǎn)：錢和藥。” 中華慈善總會(huì)項(xiàng)目部主任錢鐘民說。有藥買不起，是我國(guó)患者面臨的最大問題。要防止血友病患者出現(xiàn)肢體殘疾，每年需要付10萬—15萬元的治療費(fèi)用。
書淇3個(gè)月被檢查出血友病，長(zhǎng)到7歲，媽媽感覺“花錢如流水”，家里已經(jīng)在赤貧線上。媽媽辭掉工作專門在家照顧他，全家月收入不到3000元，已經(jīng)欠下了10多萬元外債。親戚朋友經(jīng)常擠出錢來，幫他們填這個(gè)“無底洞”。
書淇的情況是絕大多數(shù)血友病患者家庭的寫照。因?yàn)槿卞X，甚至缺少必要的相關(guān)科學(xué)知識(shí)，75%以上的患者沒有得到足夠治療。
錢鐘民說，血友病是罕見病，很多醫(yī)生不認(rèn)識(shí)這種疾病，導(dǎo)致誤診和漏診率比較高。即便是大城市，專業(yè)治療中心也很少，專門的醫(yī)療隊(duì)伍非常薄弱。對(duì)于診斷明確的患者，由于醫(yī)保的覆蓋率比較低，報(bào)銷水平低，再加上社會(huì)救助資金比較缺乏，血友病兒童群體生存非常艱難。
按照世界血友病聯(lián)盟的數(shù)據(jù)，一個(gè)國(guó)家的凝血因子總用量除以人口總數(shù)，得到的數(shù)值就可以反映血友病患者受到治療的程度。數(shù)值1是及格線，歐美發(fā)達(dá)國(guó)家數(shù)值普遍在5到6之間，而中國(guó)的數(shù)值不到0.2。要達(dá)到及格線，中國(guó)年需凝血因子13億單位。而即使在血液制品生產(chǎn)高峰期的2004年，國(guó)內(nèi)Ⅷ因子年產(chǎn)不過4000萬至6000萬單位。
沒有藥，就會(huì)生不如死。從2006年起，由于血漿原料緊張，相對(duì)便宜的凍干人凝血第Ⅷ因子藥品出現(xiàn)短缺，很多地方甚至出現(xiàn)斷藥。
擋在血友病兒童求生之路上的壁壘，還遠(yuǎn)不止這些。我國(guó)九成多患者接受的是冷血沉淀和單純輸血漿的方式。但新鮮血漿不能采用病毒滅活技術(shù)，因?yàn)橐坏缁睿褐械挠行С煞謱⑹バв?。中?guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所楊仁池遺憾地說，這種方式是否會(huì)造成疾病傳播，關(guān)鍵在于對(duì)血漿提供者進(jìn)行嚴(yán)格檢查。即使是增加了許多檢測(cè)方式，也不能保證提供者100%安全，這是世界性的難題。
在全球，以血漿為原料的血漿人凝血因子Ⅷ普遍供應(yīng)不足。2007年11月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局快速審批，批準(zhǔn)重組人凝血Ⅷ拜科奇在中國(guó)上市，希望挽救更多患者生命。
2005年，我國(guó)將凍干人凝血Ⅷ因子納入甲類目錄。2009年，重組人凝血Ⅷ因子也被納入醫(yī)保乙類目錄。北京市中醫(yī)研究所副所長(zhǎng)李萍說，現(xiàn)實(shí)的問題是，凍干人凝血Ⅷ因子急缺，重組人凝血Ⅷ因子用不起。對(duì)于非血液制品，像拜科奇這樣的重組人凝血Ⅷ因子，屬于國(guó)家乙類醫(yī)保目錄的藥品，患者即使按60%比例報(bào)銷，一瓶500單位/毫升的藥也需自付1000元左右。
血友病兒童只要得到足夠的藥物和正規(guī)治療，就能像正常孩子一樣接受教育、健康成長(zhǎng)
來自山西的12歲孩子張?jiān)恚?007年3月經(jīng)北京協(xié)和醫(yī)院檢測(cè)，確診為重型甲型血友病患者。如今的他，除了右腿因?yàn)殛P(guān)節(jié)手術(shù)套著矯形器外，似乎和健康孩子沒有什么區(qū)別。他可以用靈活的雙指彈奏出歡快的鋼琴曲，手握羊毫熟練地寫出瀟灑的書法。
楊仁池呼吁，如果能接受預(yù)防性治療，這些兒童完全可以像正常人一樣生活。出血前注射Ⅷ因子藥，每次只需要1瓶，而出血后注射，可能就要6瓶了。這個(gè)病治起來就跟救火一樣。剛開始是小火，可能一盆水就能撲滅；等火越燒越大，就得許多水才能撲滅。
北京兒童醫(yī)院研究表明，80%左右的患兒在3—6歲時(shí)開始關(guān)節(jié)出血，12歲以上的病人幾乎都有關(guān)節(jié)變形，因殘疾造成的經(jīng)濟(jì)損失，加上置換人工關(guān)節(jié)所需的費(fèi)用，遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于預(yù)防性治療成本?？梢?，早診斷、早治療非常必要，讓更多患者進(jìn)入正規(guī)的治療體系是當(dāng)務(wù)之急。
2009年6月，拜耳公司與中華慈善總會(huì)共同設(shè)立“中華慈善總會(huì)拜科奇血友病兒童援助項(xiàng)目”，在全國(guó)開展救助血友病兒童的大型醫(yī)療慈善救助活動(dòng)。目前，已向242名患兒提供了救助，捐贈(zèng)的藥品價(jià)值達(dá)到540萬元。低保家庭、特困患兒全部免費(fèi)；非低保、非特困的兒童，當(dāng)?shù)蒯t(yī)保報(bào)銷一半，項(xiàng)目報(bào)銷一半。
記者算了一筆賬，在現(xiàn)有醫(yī)保政策和慈善捐助的共同幫助下，患兒的治療費(fèi)用已大幅降低。在廣州，血友病兒童如果參加項(xiàng)目，每人每年自己需要支付的費(fèi)用大約為4萬元。在貴陽，三級(jí)醫(yī)院診療，每年每人費(fèi)用為5.5萬元，而在二級(jí)醫(yī)院，費(fèi)用僅為3萬元。不同地區(qū)之間的費(fèi)用差異，主要來自各地醫(yī)保對(duì)血友病治療藥物報(bào)銷比例的不同。
中國(guó)工程院院士阮長(zhǎng)耿建議，對(duì)18歲以下的血友病兒童，一定要提早關(guān)懷，盡早給予預(yù)防性治療。對(duì)于經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)地區(qū)，在保障按需治療的基礎(chǔ)上，應(yīng)積極聯(lián)合社會(huì)力量開展兒童患者的預(yù)防治療，并將重組凝血Ⅷ因子納入甲類醫(yī)保報(bào)銷目錄，以保證最佳的預(yù)防治療效果。
錢鐘民說，慈善援助足額到位，醫(yī)保報(bào)銷中卻存在問題。有的城市醫(yī)保能報(bào)銷60%，卻受到報(bào)銷金額的限制。不到3個(gè)月，藥費(fèi)就會(huì)超標(biāo)，對(duì)于那些困難家庭，很難保證6個(gè)月的療程。
為解決這一問題，各地開展了不同的嘗試和努力。廈門市為血友病患者在定點(diǎn)醫(yī)院開辟綠色通道，讓他們?cè)谌?jí)醫(yī)院開處方看病，去社區(qū)醫(yī)院拿藥，讓患兒享受更高的報(bào)銷比例。2010年10月，廣州市出臺(tái)新規(guī)定，取消了血友病4500元的月度支付最高限額，減負(fù)幅度高達(dá)70%以上。
不久前，衛(wèi)生部啟動(dòng)了“血友病疾病管理系統(tǒng)”，通過建立全國(guó)及31個(gè)省級(jí)血友病信息管理中心，以摸清我國(guó)血友病患者基本信息和凝血因子類藥物應(yīng)用情況，改變目前血友病患者規(guī)范診治率低的現(xiàn)狀。
專家指出，在發(fā)達(dá)國(guó)家，血友病這類罕見病都納入了國(guó)家救助體系。我國(guó)不一定完全照搬國(guó)外模式，但政府必須承擔(dān)主要責(zé)任。通過醫(yī)保資金解決大部分，再通過社會(huì)救助解決小部分，讓更多的患兒家庭走出困境。
