全程導醫(yī)網 徐州醫(yī)藥頻道：對那些用現有藥物進行治療存在難度的疾病來說，新藥研發(fā)進展和上市時間，給患者帶來的希望不言而喻。以肺癌為例，廣東省人民醫(yī)院副院長、中國臨床腫瘤學會理事長吳一龍就指出，“十幾年的時間，部分晚期肺癌患者的生存期從不到一年延長至四五年，這種進步有賴于創(chuàng)新藥物的出現。”
隨著藥品審批改革，國外新藥在國內上市將提速，記者梳理出部分在2018年有望對疾病診療帶來實際變化的藥物(疫苗)名單。
艾滋病單片復方制劑上市
葛蘭素史克控股合資公司ViiV Healthcare1以新一代整合酶抑制劑特威凱(多替拉韋)為核心的單片復方制劑綏美凱用于治療艾滋病(HIV)，2018年1月正式在中國內地上市，這也是中國內地HIV治療領域的首個完整治療方案的單片復方制劑。
首都醫(yī)科大學北京地壇醫(yī)院感染臨床和研究中心主任張福杰表示，目前全球的抗病毒治療正逐漸進入整合酶抑制劑時代，固定劑量復方制劑也成為未來治療的趨勢。整合酶抑制劑具有更強的抗病毒作用、更小的毒副反應、更少的藥物相互作用、更不容易耐藥這四個主要特點。綏美凱作為含有新一代整合酶抑制劑DTG的單片復方藥物，其上市將為中國HIV感染者帶來更為方便和高效的整合酶抑制劑復方組合，這是中國現有抗病毒治療的一大進步。
綏美凱是唯一以多替拉韋(DTG)為核心的三合一復方藥物，具有高效、耐受性好、耐藥屏障高，很少的藥物相互作用的特點，每日一次，每次一片，可顯著減少HIV感染者的服藥負擔，從而提高患者的用藥依從性。目前，綏美凱已在50個國家及地區(qū)獲批上市，并被歐美多個權威學術機構和權威指南推薦為初治HIV感染者治療方案的一線首選治療藥物。
截至2017年10月底，全國報告存活的HIV感染者/艾滋病病人74.6萬例，報告死亡22.9萬例。
丙肝治療進入新時代
中國約有1000萬丙肝病毒感染者，是全球感染丙肝人數最多的國家之一。
2018年1月，艾伯維旗下用于治療成人基因1型慢性丙型肝炎的直接抗病毒治療方案——奧比帕利片聯合達塞布韋鈉片登陸中國。該方案用于治療基因1b型患者有較好效果，而從基因分型上看，我國丙肝患者以基因1b型比重最大，約占56.8%，該方案已在全球70多個國家和地區(qū)獲批用于臨床治療基因1型慢性丙肝患者。
2017年11月，吉利德公司宣布，其索非布韋正式在內地上市。稍早前的6月，國家食藥監(jiān)總局批準百時美施貴寶兩款藥物——鹽酸達拉他韋片和阿舒瑞韋軟膠囊上市，用于成人基因1b型慢性丙型肝炎的聯合治療，這也是全口服直接抗丙肝病毒藥物(DAA)國內首次獲批，新藥上市后的聯合藥物治愈率超過90%，療程也得以縮短。此外，強生、默沙東旗下也有相關藥物在競逐丙肝市場。
值得注意的是，丙肝藥物相繼上市，得益于藥品優(yōu)先審評審批政策。以奧比帕利片和達塞布韋鈉片在中國上市為例，從2017年3月這一治療方案在華申報上市到獲批，僅歷時6.5個月，期間3次獲得優(yōu)先審評，從獲批到上市僅用了2個月。中國工程院院士、中華醫(yī)學會肝病學分會名譽主任委員莊輝教授表示，近期多個丙肝直接抗病毒(DAA)藥物獲批上市，標志著中國丙肝治療進入一個新的時代。
國產13價肺炎疫苗將上市
沃森生物近日發(fā)布公告稱，該公司擁有自主知識產權研發(fā)的“13價肺炎球菌多糖結合疫苗”正式獲得《Ⅲ期臨床試驗報告》，標志著該公司13價肺炎結合疫苗臨床研究階段工作已圓滿完成，同時也表明該疫苗具備了申請新藥生產的必備條件，預計很快市民就可以接種國產13價肺炎結合疫苗了。
中華醫(yī)學會公共衛(wèi)生分會名譽主任委員曾光表示，初生至2歲間的兒童因缺乏相應抗體，是感染肺炎球菌性疾病的高危群體，而且更易得侵襲性肺炎球菌性疾病。
肺炎疫苗也在國內“缺席”近兩年。2015年上半年，輝瑞公司旗下7價肺炎疫苗在中國全面退市，這也是當時國內唯一一種用于2歲以下嬰幼兒的肺炎球菌疫苗。2016年11月，國家食藥監(jiān)總局批準13價肺炎球菌多糖結合疫苗的進口藥品注冊證，在中國被批準用于幫助6周齡至15月齡嬰幼兒預防由13種肺炎球菌血清型導致的相關侵襲性疾病，如菌血癥肺炎、腦膜炎、敗血癥和菌血癥等。
糖尿病患者或每周注射一次
數據顯示，目前中國約有1.14億糖尿病患者。中華醫(yī)學會糖尿病分會副主任委員、北京醫(yī)院內分泌科主任郭立新表示，保守估計，成人當中有10%的糖尿病患者，甚至是大于10%。另有研究顯示，2013年，在所有糖尿病患者中，僅有36.5%的人已知自己患有糖尿病，32.2%的人正在接受治療。在接受治療的患者中，僅有49.2%的人血糖得到有效控制。
對糖尿病患者來說，更便利的血糖控制方式即將出現。聚乙二醇洛塞那肽是豪森研發(fā)的一款長效GLP-1受體激動劑，可用于治療Ⅱ型糖尿病，且只需每周注射1次。GLP-1是人體胃腸道黏膜天然分泌的一種“腸促胰素”，可以與胰島細胞上的受體結合并刺激胰島素分泌，進而產生降糖的作用。GLP-1的優(yōu)點在于低血糖事件的發(fā)生率明顯低于胰島素，而且可以減少食物攝取和延緩胃排空，可以保護胰島β細胞功能，也是當前市場規(guī)模增長最快的一類降糖藥。
乳腺癌結直腸癌等迎來新藥
癌癥已經成為人類健康的重要威脅，治療藥物的創(chuàng)新也一直未停止。在有望盡快上市的癌癥藥物中，恒瑞醫(yī)藥的馬來酸吡咯替尼片備受關注。這是一種EGFR/HER2小分子抑制劑，開發(fā)用于治療HER2+乳腺癌、胃癌和非小細胞肺癌(NSCLC)。目前，恒瑞已在該項目上投入研發(fā)費用5.2億元。報道顯示，在針對治療經蒽環(huán)類和紫杉類藥物治療失敗，且復發(fā)/轉移后化療不超過2線的乳腺癌患者的II期臨床試驗中，吡咯替尼組表現出了更高的客觀緩解率，并將疾病進展和死亡風險降低了63.7%。
在臨床數據的基礎上，恒瑞已向國家食藥監(jiān)總局藥品審評中心提交了吡咯替尼治療乳腺癌的有條件上市申請，該申請在2017年8月份獲得承辦受理，走特殊審批通道，并于9月納入優(yōu)先審評。目前臨床部分的技術審評已完成，藥學和藥理毒理部分排隊待審評，報道預計該藥物有望在2018年第二季度獲得批準。
非小細胞肺癌治療填補空白
國家癌癥中心2015年統(tǒng)計數據顯示，中國每年新發(fā)肺癌病例約70萬，非小細胞肺癌作為肺癌的“絕大多數”，占肺癌總數的80%-85%。
由正大天晴研發(fā)的新型小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑——鹽酸安洛替尼在有望上市的新藥名單中備受關注，因為該藥物具有抗腫瘤血管生成和抑制腫瘤生長的作用，已經獲得了國家重大新藥創(chuàng)制專項資助。此外，該藥物還填補了非小細胞肺癌治療領域的空白，對于一線、二線治療失敗的中國晚期非小細胞肺癌患者，鹽酸安洛替尼的面世，為晚期非小細胞肺癌三線治療帶來突破，研究結果顯示，鹽酸安洛替尼相比安慰劑對照組可以顯著延長總生存期、無進展生存期及客觀緩解率。鹽酸安洛替尼治療非小細胞肺癌的上市申請已經在2017年3月獲得受理，走特殊審批通道，并于4月被CDE納入優(yōu)先審評，預計將在2018年獲批上市。
腎性貧血患者有望迎來新藥
數據顯示，我國成年人慢性腎病患者患病率達10.8%，即我國有超過1億慢性腎病患者，在慢性腎病Ⅰ期和Ⅱ期人群中，約三分之一患者有貧血問題，到了尿毒癥期，幾乎100%都存在貧血狀況。
由琺博進和阿斯利康聯合研發(fā)的羅沙司他目前已通過Ⅲ期臨床研究，如果上市順利，中國也將成為全球首創(chuàng)腎性貧血新藥上市國家。
很長時間以來，腎性貧血的治療手段十分有限，僅有聯合注射促紅素和鐵劑。這種過高的促紅素在一定程度上糾正貧血，但也同時隱藏心血管系統(tǒng)等病變隱患。臨床試驗發(fā)現，如果應用促紅素劑量越大，患者心血管并發(fā)癥就越多，與此同時，伴隨著血黏度的增加，還可能會增加高血壓的風險，使得腎臟透析因為瘺管堵塞而無法正常進行。羅沙司他膠囊為口服藥物，可提供更便捷、更安全的治療選擇。2017年12月，國家食藥監(jiān)總局藥品審評中心已將該藥納入優(yōu)先審評。
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